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2018-08-02

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  而此次新研究则表明,CRISPR-Gold可以将Cas9蛋白递送至大脑,编辑神经递质受体的基因。在小鼠实验中,研究人员将金纳米粒子注入患FXS小鼠大脑的纹状体中,纳米粒子所携带的Cas9蛋白会靶向参与神经元间通信的兴奋性受体——代谢型谷氨酸受体5(mGluR5),通过编辑mGluR5的基因,就能够抑制细胞间的夸大信号并减少FXS小鼠的重复行为。自闭症谱系障碍有多种病因,其中就包括多种基因突变,而像FXS这样的单基因疾病则是探索自闭症病因和潜在治疗方法的一个有效途径。研究人员指出,夸张的重复性行为是自闭症谱系障碍的常见特征,因此FXS小鼠模型中这些行为的有效减少表明,CRISPR-Gold技术在其他类型的自闭症治疗中也具有潜在的应用价值。

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